Der lange Weg zum Medikament
Bis ein neues Medikament auf den Markt kommt, vergehen durchschnittlich zehn bis zwölf Jahre und es entstehen Kosten von rund 800 Millionen Euro.
Am Beginn dieser langen Entwicklungszeit steht die Suche nach einem Target. So wird ein möglicher Angriffspunkt genannt, an dem ein Wirkstoff zur Behandlung oder Linderung einer Krankheit ansetzen kann.
Danach wird nach Substanzen gesucht, die einen gewünschten Effekt auf dieses Target haben. Die Suche findet in der Regel in so genannten Screenings statt, bei denen Tausende von Substanzen systematisch im Labor getestet werden. Diese Methode ist heute durch automatisierte Systeme sehr effizient geworden.
Die Treffer – die Substanzen, die zumindest einen kleinen Effekt auf das Target hatten – heißen in der Fachsprache Hits. Chemiker wandeln die Erfolg versprechenden Substanzen ab, denn nur wenige Hits kämen ohne weitere Optimierung als Wirkstoff in Frage.
Die Entwicklung kann aber auch von einem viel versprechenden Molekül ausgehen, das dann in präklinischen Testsystemen wie z. B. Zellkultur oder biochemischen Verfahren untersucht wird.
Erst, wenn eine optimierte Substanz in mehreren Testsystemen eine viel versprechende Wirksamkeit gezeigt hat, startet ein umfangreiches Studienprogramm in vier Phasen.
Lesen Sie, welche Schritte notwendig sind, um ein Arzneimittel vom Labor zum Patienten zu bringen.
Präklinische Forschung
Bevor ein Wirkstoff bei Menschen erprobt werden kann, muss er eine Reihe präklinischer Studien durchlaufen.
Die präklinische Forschung beinhaltet umfassende Sicherheits- prüfungen des potenziellen Wirkstoffes. Es werden Fragen zur Sicherheit, Pharmakokinetik (Verhalten des Wirkstoffes im Körper) und Wirksamkeit in Laborversuchen und durch Computer- simulationen geklärt.
Erst wenn die Wirksamkeit und Unbedenklichkeit der Substanz erwiesen ist, beginnt die klinische Forschung.
Klinische Forschung
Die klinische Forschung testet die Wirksamkeit und Verträglichkeit von potenziellen Wirkstoffen am Menschen.
Zunächst werden sehr niedrige Dosierungen angewendet und diese langsam schrittweise erhöht. Engmaschige Kontrollen stellen sicher, dass das Risiko für die Personen, die freiwillig an der klinischen Forschung teilnehmen, so gering wie möglich bleibt. Detaillierte Richtlinien, die in den europäischen Leitlinien zur Guten Klinischen Praxis (GCP) stehen, stellen zudem die Sicherheit der Patienten sicher.
Der verantwortliche Arzt klärt den Patienten vor der Teilnahme an einer Studie ausführlich auf. Der Teilnehmer selbst muss eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben.
Zulassung klinischer Studien
Bevor eine klinische Studie beginnen kann, muss das Bundes- institut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) seine Zustimmung erteilen. In Ausnahmefällen, z.B. bei Impfstoffen, ist das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) zuständig.
Der Initiator der Studie muss bei der jeweiligen Institution eine umfangreiche Dokumentation einreichen. Zu den einzureichenden Unterlagen gehören unter anderem:
• Die Ergebnisse der präklinischen Forschung
• Der Prüfplan, der den Ablauf der klinischen Studie detailliert darlegt
• Die Dokumente zur Patientenaufklärung und Patienteneinwil- ligung
• Eine Bestätigung über eine ordnungsgemäße Versicherung der Studienteilnehmer
Aufgaben der Ethikkommission
Parallel prüft eine unabhängige Ethikkommission die Unterlagen unter ethischen und rechtlichen Gesichtspunkten. Die Kommission besteht aus mehreren Medizinern, einem Juristen und einem medizinischen Laien. Gegebenenfalls werden weitere Fachgutachter hinzugezogen.
Die Kommission wägt sorgfältig Nutzen und Risiken für die Studienteilnehmer ab. Nur wenn sie und das BfArM bzw. PEI die Zustimmung erteilen, kann die Studie beginnen. Die Ethikkom- mission wird regelmäßig über den Fortgang der Studie informiert. Sollten Nebenwirkungen auftreten, kann sie beispielsweise ihr positives Votum für die Studie zurückziehen.
